小核酸藥物即為寡核苷酸藥物，一般是由不超過30個堿基/堿基對組成的核苷酸序列。小核酸藥物是指能夠與特定的mRNA結合，通過干預mRNA翻譯效率，達到治療效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸藥物包括反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）藥物、小干擾RNA（small interfering RNA，siRNA）藥物、微小RNA（microRNA，miRNA）藥物、RNA適配體(Aptamer)藥物等，其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸藥物研究方向。

1    小核酸藥現狀

與傳統的小分子化學藥和重組蛋白類藥物相比，小核酸藥物具有治效率高、特異性強、藥物毒性小和應用領域廣等諸多優點。目前，全球范圍內共有15款小核酸藥物獲批上市（包含已退市產品），包括9款ASO藥物，5款siRNA藥物，1款核酸適配體，治療領域主要涵蓋杜氏肌營養不良癥（DMD）、轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經疾病和其他罕見性疾病。

表1 全球已上市小核酸藥物

2    小核酸藥體外研究案例分析

到目前為止，業界尚無專門針對此類藥物藥理毒理研究的技術指南，ICH S6（R1）和美國FDA有關細胞和基因治療的指導原則也僅提到小核酸藥物可以參考。盡管小核酸藥具備生物制品的屬性，但仍按照新化學實體監管，開展相關非臨床研究。

表2 部分已上市小核酸藥物研究內容匯總

資料來源：王恒, 李華, 汪溪潔,等. 小核酸藥物非臨床特點和藥理毒理評價策略[J]. 中國新藥雜志, 2022, 31(12):9.

3    IPHASE小核酸藥物相關產品

IPHASE憑借先進的設備、專業的技術人員和多年研發的經驗，推出了不同種屬動物的肝細胞、肝微粒體、肝S9、肝胞質液、肝溶酶體，ABC轉運體囊泡和SLC轉運體細胞，遺傳毒性研究試劑盒（Ames、TK基因突變、染色體畸變、體外微核、彗星實驗等），不同種屬的血漿等產品，助力于小核酸藥的體外研究。

表3 IPHASE原代肝細胞

表4 IPHASE肝亞細胞組分

表5 IPHASE轉運體

表6 IPHASE遺傳毒性產品

表7 IPHASE空白生物基質產品

IPHASE/匯智和源憑借多年的研發經驗，推出了多領域、多種類的科研試劑，為藥物早期研發提供篩選工具，為生命科學領域的探索提供新材料、新方法和新手段，為遺傳毒性研究提供便捷產品。此外，IPHASE/匯智和源可提供特殊產品的定制服務，望廣大科研工作者咨詢。

發    文    章    得    獎    勵

凡使用本公司產品，在國內及國際刊物上發表論文（論文發表日起一年內），并注明產品屬于北京匯智和源/IPHASE所有，即可申請獎勵。根據發表刊物影響因子不同，給予不同金額獎品：

非SCI論文及IF≤5分，500元禮品；

5分＜IF≤8分 800元；

8分＜IF≤10分 1000元；

IF≥10分 2000元；

注：禮品卡也可兌換同等金額產品購買抵用券；

活動多多，禮品豐厚，快來參與吧！

關    于    我    們

匯智和源，致力于為創新藥研發企業及生命科學研究機構提供高品質的生物試劑，IPHASE為公司核心品牌，品牌宗旨“Innovative Reagents For Innovative Research"。